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       對遺傳疾病、糖尿病、神經(jīng)退行性疾病和惡性腫瘤等疾病可進(jìn)行精準(zhǔn)治療;建立基因數(shù)據(jù)庫，可以提前知曉患某種疾病的可能性;還將對人類長壽基因進(jìn)行篩查和干預(yù)，有望延長人類壽命……這些“未來醫(yī)學(xué)”有望在合肥大基因中心誕生。

 
       大基因中心是合肥綜合性國家科學(xué)中心要建設(shè)的七大平臺(tái)之一，選址在合肥巢湖經(jīng)濟(jì)開發(fā)區(qū)，項(xiàng)目將規(guī)劃建設(shè)1個(gè)基因科學(xué)研究院和2個(gè)應(yīng)用研究中心，即未名-BIG聯(lián)合基因研究院、精準(zhǔn)醫(yī)療研究中心和新藥創(chuàng)制研究中心。目前已經(jīng)全面啟動(dòng)實(shí)施。
 
       基因研究院將為合肥人口建立基因數(shù)據(jù)庫
 
       在大基因中心的未名-BIG聯(lián)合基因研究院，將以解決合肥乃至全國人口健康的重大需求為發(fā)展目標(biāo)，致力于精準(zhǔn)醫(yī)學(xué)研究與數(shù)據(jù)平臺(tái)建設(shè)、精準(zhǔn)醫(yī)學(xué)技術(shù)發(fā)展與健康服務(wù)體系建設(shè)和生物醫(yī)藥高端人才培養(yǎng)與引進(jìn)。
 
       基因研究院的一個(gè)重要任務(wù)就是建立精準(zhǔn)醫(yī)學(xué)知識(shí)庫，這其中將包括合肥地區(qū)百萬人基因組解析和數(shù)據(jù)庫，這也將意味著，通過對基因的分析，可以實(shí)現(xiàn)對某些疾病的預(yù)警和檢測。
 
       同時(shí)，這里還將包括合肥地區(qū)健康隊(duì)列信息管理和共享平臺(tái)、中國人群精準(zhǔn)醫(yī)學(xué)知識(shí)庫以及糖尿病、惡性腫瘤等疾病精準(zhǔn)醫(yī)學(xué)知識(shí)庫體系。
 
       同時(shí)，在基因研究院，還將進(jìn)一步提高基因編輯技術(shù)的精準(zhǔn)度，推動(dòng)基因編輯技術(shù)在臨床診斷和治療中的應(yīng)用。
 
       目前，未名-BIG聯(lián)合基因研究院內(nèi)部裝修已全面啟動(dòng)實(shí)施，接下來將首先完成1萬人全基因組測序樣本。
 
       對試管嬰兒可進(jìn)行基因篩查實(shí)現(xiàn)優(yōu)生優(yōu)育
 
       作為大基因中心的精準(zhǔn)醫(yī)療中心，將有望采用最新基因測序技術(shù)，依托大基因數(shù)據(jù)庫，實(shí)現(xiàn)相關(guān)疾病的精準(zhǔn)靶向治療和功能預(yù)測。
 
       對于重大疾病諸如癌癥，可以制定比目前化療更為精準(zhǔn)的方案，醫(yī)生可以根據(jù)基因測序技術(shù)，確定病患使用什么藥物更有效;還可以開展單細(xì)胞基因測序，對試管嬰兒進(jìn)行胚胎植入前基因篩查(PGD/PGS)，實(shí)現(xiàn)優(yōu)生優(yōu)育。
 
       接下來，精準(zhǔn)醫(yī)療中心將開展長壽基因的篩查和干預(yù)。針對已發(fā)現(xiàn)在長壽老人中頻繁出現(xiàn)的foxo3a等基因變異，建立相應(yīng)的基因篩查體系和人為干預(yù)手段。
 
       還可以應(yīng)用基因技術(shù)，對神經(jīng)退行性疾病如阿爾茨海默病、帕金森和亨廷頓舞蹈癥患者制定合適治療方案或病前干預(yù)措施。
 
       另外，還可以對易感基因/重大遺傳疾病基因進(jìn)行篩查，通過測序和與大數(shù)據(jù)庫的比對，發(fā)現(xiàn)與家族性遺傳疾病高度相關(guān)的或易感的基因，并預(yù)測個(gè)體在將來可能患某種遺傳疾病的可能性，從而盡早采取治療或干預(yù)措施。
 
       通過更精準(zhǔn)測試發(fā)現(xiàn)新藥的療效
 
       一款新藥從實(shí)驗(yàn)室到走向臨床，需要經(jīng)過漫長的時(shí)間和多重環(huán)節(jié)，如果把疾病比作鎖、把藥物比作鑰匙，確定新藥對某些疾病的是否有效就像是在眾多鎖中尋找匹配的那一把鑰匙，而通過基因研究，則可以發(fā)現(xiàn)疾病新靶點(diǎn)或新的信號(hào)通路等疾病發(fā)病機(jī)制，那么鑰匙和鎖的匹配將會(huì)變得容易得多，從而縮短藥物研發(fā)過程。
 
       在大基因的新藥研發(fā)創(chuàng)制中心，將通過基因組研究，結(jié)合醫(yī)學(xué)和分子生物學(xué)相關(guān)學(xué)科研究成果，發(fā)現(xiàn)疾病新靶點(diǎn)或新的信號(hào)通路等疾病發(fā)病機(jī)制，從而指導(dǎo)新藥的篩選體系建立、結(jié)構(gòu)改造和藥物設(shè)計(jì)。
 
       將建設(shè)以抗體藥物研發(fā)與中試為核心的新藥研發(fā)平臺(tái)，研究新的成藥機(jī)制或靶點(diǎn)，優(yōu)化藥效評價(jià)、細(xì)胞構(gòu)建和工藝設(shè)計(jì)等開發(fā)流程，并建立新藥篩選體系，實(shí)現(xiàn)每年發(fā)現(xiàn)2-3個(gè)新靶點(diǎn)。
 
       還將建立免疫細(xì)胞高效轉(zhuǎn)化系統(tǒng)，實(shí)現(xiàn)基因改造免疫細(xì)胞高效轉(zhuǎn)化，以及對遺傳疾病、糖尿病、神經(jīng)退行性疾病和惡性腫瘤等疾病的精準(zhǔn)治療，實(shí)現(xiàn)3-5個(gè)創(chuàng)新藥物或生物類似藥物進(jìn)入臨床試驗(yàn)階段。孵化20家新藥創(chuàng)制產(chǎn)業(yè)開發(fā)企業(yè)。
責(zé)任編輯：　一米陽光