日前從中科院合肥物質(zhì)科學研究院獲悉，由中科院強磁場科學中心劉青松藥物學研究團隊自主研發(fā)的針對FLT3-ITD陽性急性髓系白血病的化藥1類創(chuàng)新靶向藥物HYML-122已獲得國家藥品監(jiān)督管理局頒發(fā)的臨床試驗批件(批件號: 2018L02642)，獲批開展臨床試驗。

　　急性髓系白血病(AML)是成年人中最常見的一種白血病，也是目前四大白血病中五年生存率最低的一種。科學研究表明，30%的AML與FLT3激酶突變相關(guān)。世界上首個臨床應(yīng)用的FLT3激酶靶向藥物是由諾華公司研發(fā)的米哚妥林(Midostaurin)。該藥于2017年5月在美國上市，但由于其同時抑制FLT3和CKIT等激酶，在臨床上導(dǎo)致骨髓抑制毒性并且引發(fā)毛發(fā)白化病等副作用，因此更加安全有效的靶向藥物成為世界性需求。

　　HYML-122是一種新型結(jié)構(gòu)的具有自主知識產(chǎn)權(quán)的高選擇性高活性FLT3激酶小分子抑制劑，目前已申請了中國和PCT專利保護。經(jīng)過完整的臨床前評價，其在藥理、藥代、毒理和藥效等方面均表現(xiàn)出良好的成藥性。此外，在相關(guān)動物實驗中，比米哚妥林在安全性及實體瘤穿透性等方面有大幅改善，對于急性白血病晚期出現(xiàn)浸潤性實體瘤的患者具有重要意義。

　　劉青松團隊經(jīng)過4年多基礎(chǔ)研究和完善的臨床前研究，于2017年11月與合肥合源藥業(yè)有限公司聯(lián)合向國家藥監(jiān)部門申報臨床試驗，并于2018年6月獲得臨床試驗批件。這是該藥物研發(fā)歷程的重要里程碑，標志著HYML-122正式獲批進入臨床試驗階段。

　　據(jù)悉，該藥物即將進入臨床試驗階段，五年后，有望推向市場。